תוצאות ביניים חיוביות לקמהדע בניסוי בשלב השני במוצר הדגל

>> חברת קמהדע, שמפתחת תרופות מצילות חיים, דיווחה על תוצאות ביניים חיוביות בניסוי בשלב השני שהיא עורכת במוצר AAT במתן באמצעות משאף. קמהדע ציינה כי מתוצאות הניסוי עולה כי חלקיקי החומר הפעיל בתרופה AAT התפזרו בהתאם לאזורי המטרה הרצויים בריאות.



AAT היא תרופה ייחודית לטיפול במחלת הנפחת התורשתית (אמפיזמה), שהיא מחלה שנגרמת מחיסרון מולד בחלבון אלפא 1 שגורם לפעילות יתר של חלבון הנקרא "אלסטאז". פעילות יתר של חלבון זה גורמת לעיכול רקמת הריאות ובטווח הארוך גם לאי ספיקה נשימתית ולאי ספיקת לב.



מחלה זו פוגעת ב-200 אלף איש באירופה ובארה"ב, כשרק 10% מהם אובחנו כחולים במחלה. רק 5,000 מהחולים טופלו בעולם בעלות של 60-100 אלף דולר בשנה לחולה, על פי נתוני האגודה האמריקאית לחולים בנפחת תורשתית.



דוד צור, מנכ"ל קמהדע ומבעלי השליטה בה, אמר שנתוני הניסוי מאששים את הערכתה של החברה שהשימוש בתרופה במשאף יקטין את הצורך בשימוש בחומר הגלם הפעיל בתרופה, בהשוואה למתן התרופה באמצעות עירוי פעם בשבוע, שגם פוגע באיכות חייהם של החולים במחלה. להערכתו, מתן במשאף יוזיל את עלויות הטיפול ויגדיל את מספר החולים המטופלים. צור אמר שהחברה נערכת להתחלת הניסויים בשלב השלישי והאחרון בבני אדם באירופה.



תרופת AAT במתן באמצעות משאף הוכרה בידי רשות המזון והתרופות האמריקאית (FDA) ובידי רשות התרופות האירופית (EMEA) כתרופת יתום לטיפול בנפחת תורשתית ובסיסטיק פיברוזיס, ובאחרונה גם כתרופת יתום בידי ה-FDA לטיפול במחלה כרונית של התרחבות הסימפונות (ברונכיאקטזיס).