גמידה סל מפתחת עם טבע תרופה לסרטן הדם שעשויה להכניס יותר ממיליארד דולר בשנה

מתחילת העשור הבא תוכל להשיק בכל שנה תרופה בעלת פוטנציאל מכירות של מיליארד דולר בשנה. החריש העמוק שביצעה החברה במכוני המחקר הישראליים הצמיח צנרת מוצרים מקוריים, שעשויה להפוך אותה מהחברה הגנרית הגדולה בעולם לאחת מחברות הפרמצבטיקה הגדולות. גמידה סל (Gamida Cell) היא אחת מהחברות שעשויות לספק לטבע מנוע צמיחה נוסף בתחום התרופות המקוריות - אם וכאשר תיפתח תחרות גנרית לתרופה המקורית המובילה שפיתחה החברה עד כה, קופקסון, המיועדת לטיפול בטרשת נפוצה.



גמידה סל מפתחת תרופות על בסיס תאי גזע - תאים שיכולים ליהפך לכל אחד מסוגי התאים הרבים שבונים מערכות ואיברים שונים בגוף. התרופות מתבססות על טכנולוגיה ייחודית של החברה, המאפשרת ריבוי תאי גזע תוך מניעת התמיינותם. הטכנולוגיה משמשת את גמידה סל לפיתוח מוצרים להחלפת תאים וחידוש רקמות באמצעות השתלת תאים שמקורם אינם בחולה. בשיטה זאת ניתן לטפל במחלות כמו סרטן הדם וסוכרת נעורים, בחולים אחרי התקף לב ובמחלות של מערכת העצבים, כמו פרקינסון ואלצהיימר.



מוצר הדגל של החברה הוא StemEx, שמשמש לטיפול בסרטן הדם. גמידה סל מפתחת אותו בשיתוף חברת טבע באמצעות החברה הבת Gamida Cell Teva joint venture. טבע מחזיקה בשלב זה ב-30% ממניותיה של החברה המשותפת וצפויה להגדיל את אחזקותיה ל-50% כשתשלים את התחייבותה להשקיע 25 מיליון דולר בפיתוח StemEX.



פתרון ראשון ל-70% מהחולים



מנכ"ל גמידה סל, יעל מרגולין, מסבירה שהמוצר של החברה מסייע לפתרון בעיית ההיצע הנמוך של תרומות מח עצם, להן זקוקים 25 אלף חולי סרטן דם חדשים מדי שנה. חולים אלה זקוקים להשתלה של מח עצם, שבו נוצרים תאי הדם. סרטני דם (לוקמיות) הם גידולים בתאי מח העצם והטיפול בהם נעשה באמצעות הקרנה וכימותרפיה.



בתום תהליך הכימותרפיה יש צורך בהשתלת מח עצם כדי לחדש את ייצור הדם. הבעיה היא שהשתלת מח עצם תלויה בהתאמת רקמותיו של התורם לחולה. התאמה זאת חיונית לכך שמח העצם שנתרם לא יידחה ואולי אף יזהה את המערכת החיסונית של הנתרם כגוף זר ויתקיף אותה.



בעיית ההתאמה גורמת לכך שרק 20% מהחולים מוצאים תורם במשפחה ו-10% נוספים מקבלים תרומה ממאגר תאים. 70% מהחולים נותרים ללא מרפא. פתרון לבעיה זו נמצא לכאורה לפני 10 שנים, כשד"ר אליאן גולקמן מבית החולים סן לואי בפאריס גילתה שבמקום במח עצם ניתן להשתמש בדם שנאסף מחבל הטבור. ואולם כשמשתילים מח עצם או דם טבורי צריך כמות מינימלית של תאים ביחס למשקלו של החולה. למרבה הצער, מספר התאים בדם טבורי מספיק לחולים שמשקלם 30-40 ק"ג בלבד, כך שפתרון זה מתאים רק לילדים.



באמצעות הטכנולוגיות שפיתחה גמידה סל, שאחת מהן מיושמת ב-StemEx, מסוגלת החברה להפעיל על תאי דם טבורי את השיטה לריבוי תאי גזע ובכך להתגבר על בעיית מספר התאים.



גמידה סל טבע ג'וינט ונצ'ר קיבלה בתחילת נובמבר אישור מרשות המזון והתרופות האמריקאית (FDA) למבנה הניסוי ב-StemEx. אישור זה יאפשר לחברה לאחד את השלב השני והשלב השלישי של הניסויים בבני אדם. הניסוי יושלם להערכת מרגולין בסוף 2008 - כך שהמוצר יושק ב-2009.



לדברי מרגולין, בשלב זה אין לגמידה סל מתחרות של ממש. החברה היחידה שמפתחת פתרון מתחרה היא Viacell (סימול VIAC), שהשלימה את השלב הראשון בניסויים הקליניים. "מהמידע שיש לי באופן לא פורמלי לא נראה לי שמדובר בהצלחה", היא אומרת. "יש מתחרות אחרות, אבל הן עדיין לא התחילו ניסויים קליניים - וצריך לזכור שקיבלנו מה-FDA מעמד של תרופת יתום".



מעמד זה, שניתן לחברות שמפתחות תרופה לאוכלוסיה של פחות מ-200 אלף איש, יגן על גמידה סל מתחרות בארה"ב במשך שבע שנים מהשקת התרופה.



"כשטבע ביצעו את בדיקת הנאותות לפני ההשקעה בגמידה סל הם קיבלו הערכה, שלפיה יש ל-StemEx פוטנציאל מכירות של יותר ממיליארד דולר בשנה", מספרת מרגולין. StemEx היא תרופת הדגל של גמידה סל, אך בחברה מתכוונים לבנות נכסים אחרים. מרגולין מסבירה כי באמצעות טכנולוגיית ריבוי תאי הגזע אפשר לפתח כמעט כל מוצר שתרפיה תאית יכולה להציע.



חידוש שריר הלב ותרופה לסוכרת



ד"ר מרגולין, יוצאת מכון ויצמן, הגיעה לגמידה סל בתחילת 2005. בשבע השנים שקדמו לכך היא ניהלה בחברת טבע פרויקטים של פיתוח תרופות למחלות אוטו-אימוניות (מחלות שבהן מערכת החיסון תוקפת את הגוף). תחת ניהולה פיתחה גמידה סל מודל עסקי המבוסס על שתי זרועות: הראשונה והפחות משמעותית היא שיתופי פעולה עם חברות באמצעות העמדת הטכנולוגיה של החברה לרשותן; השנייה היא פיתוח מוצרים משל עצמה.



מרגולין מספרת שהחברה מפתחת מוצרים נוספים, בהם מוצר שיאפשר ייצור של תאים חדשים בשריר הלב של חולים שחוו התקף לב. "אצל חולי לב נעצרת זרימת הדם לאזור מסוים בשריר הלב", היא מסבירה. "כתוצאה מכך מתפתחת דלקת, שעלולה להשאיר צלקת על השריר. הצלקת מקטינה את תפוקתו של השריר ב-10%-60%. מחקרים הראו שניתן להקטין את הנזק אם מזריקים תאי גזע לאזור הדלקת לפני היווצרות הצלקת".



פיתוח המוצר נמצא בשלב המודלים בחיות. הניסוי בבני אדם יחל במחצית 2007 במרכז הרפואי רבין ובאתרים נוספים.



לדברי מרגולין, גמידה סל מפתחת במקביל תרופות נוספות לסוגים שונים של מחלות אוטו-אימוניות, כמו טרשת נפוצה, וכן סוכרת ו-PVD (Peripheral Vascular Disease) - מחלה הגורמת לשיבוש בזרימת הדם לרגליים, הזרועות, הבטן והכליות. כל התרופות נמצאות בשלב הראשון של הניסויים בבני אדם, אך התרופה ל-PVD נמצאת בשלב הפיתוח המתקדם ביותר.



מרגולין אומרת כי אינה מרגישה לחץ מצד קרנות ההון-סיכון להנפיק את החברה. אחת מהסיבות לכך היא שחלק מהקרנות השקיעו בחברה רק באחרונה, כך שהן עדיין יכולות להמתין זמן רב עד מימוש השקעתן. אחת מהקרנות האלה היא IHVC, שהשקיעה 10 מיליון דולר כחלק מגיוס של 16 מיליון דולר בסוף ספטמבר.



למרות היעדר הלחץ אפשר להניח שבטבע לא יתנגדו להנפקת החברה. נוכח התחממות התחום, כפי שבאה לידי ביטוי בעלייה של 142% במחירה של מניית חברת Osiris מאז שהונפקה באוגוסט 2006, לא יהיה זה מפתיע אם גמידה סל תנפיק את מניותיה בעוד כשנה. לא ניתן להוציא מהכלל גם את האפשרות שהחברה תהיה מעורבת בעסקה של מיזוג או רכישה.