רוזטה קיבלה אישור לפטנט ראשון בעולם על גן שנמצא בנגיף האיידס

שלושה חודשים לאחר הנפקתה, אישר שלשום משרד המשפטים האמריקאי את בקשת הפטנט של חברת רוזטה ג'נומיקס (ROSG). הפטנט מתמקד בגן Micro RNA שנמצא בוירוס HIV וגורם לכשל חיסוני של הגוף הידוע כמחלת איידס. הפטנט שאושר הוא הראשון שנרשם אי פעם בתחום הרכב החומרים על קבוצת הגנים Micro RNA.



"האישור נותן תוקף לפעילות בתחום Micro RNA", אומרת ד"ר רנית אהרונוב סמנכ"לית קניין רוחני ברוזטה ג'נומיקס, שהגישה עד כה 60 בקשות לפטנטים על מולקולות RNA זעירות.



קבלת האישור היא האירוע המשמעותי של רוזטה ג'נומיקס מהנפקתה. רוזטה הוקמה ב-2000 על רקע השלמת פרויקט הגנום האנושי, שניסה לזהות את כל הגנים ב-DNA האנושי ולקבוע את הרצף של 3 מיליארד זוגות בסיסים כימיים. הפרויקט מיפה 25 אלף גנים שמקודדים חלבונים, כלומר 1.9% מה-DNA. ההנחה הרווחת היתה שכל יתרת ה-DNA הוא חסר ערך (JUNK DNA), משום שהגנים הכלולים בו אינם כוללים הוראות לייצור חלבון.



המייסד של רוזטה, ד"ר יצחק בנטוויץ', יצא לדרך על בסיס הנחת עבודה שונה ביחס לאותו חלק ב-DNA שנחשב חסר ערך. הוא סבר שה-JUNK DNA כולל גנים שמייצרים מולקולות RNA זעירות שממלאות תפקיד חשוב בתהליך הבקרה של ייצור חלבונים ולפיכך יש להם משמעות בנוגע למחלות והתפתחותן.



בתום שנתיים של השקעות כבדות שאותן מימנו משקיעים כמו אינסייט, קדימה וליאון רקנאטי היו בידי רוזטה 10,000 תחזיות אילו רצפים גנטיים עשויים להיות מולקולות זעירות של RNA. לאחר שנתנו תוקף לתחזית זו ביחס ל-800 מולקולות RNA, פירסמו מייסדיה של רוזטה ב-2005 מחקר בירחון Nature Genetics. שם הראו שמספר ה-Micro RNA גדול בהרבה משהעריכו קודם לכן. בניגוד להערכה הרווחת, למולקולות אלה ערך משמעותי להתפתחות התאים, אף שהן ייחודיות לבני אדם ולקופים.



המחקר פורסם על רקע עניין אקדמי גובר בתחום שהתבטא בקפיצה במספר המאמרים שפורסמו בתחום Micro RNA מ-4 ב-2001 ל-368 ב-2005.



על בסיס הידע שצברה בתחום Micro RNA החלה רוזטה בפיתוח כלי אבחון וטיפול של מחלות סרטניות וזיהומיות כמו סרטן המעי הגס, סרטן הערמונית ועוד.



רוזטה עלולה היתה לעסוק עוד זמן רב במחקר תיאורטי זולל מזומנים, רחוק מעיניו הבוחנות של שוק ההון, אלמלא שני ארועים שהתרחשו כמעט בו זמנית והפכו את הנפקתה של רוזטה לאפשרות ממשית.



חברת מרק האמריקאית רכשה באוקטובר 2006 את חברת סירנה (Sirna) שפיתחה טכנולוגיה להפחתה משמעותית של ביטוי גן מסוים והחלבון מקודד כתוצאה מנוכחותו של RNA שנצמד אל הגן. מנגנון זה שמכונה interferenceRNA גורם לפירוק המולקולה שנושאת את המידע הגנטי (Messenger RNA) ומונע את תרגומה לחלבון. מנגנון זה נחשב לטכנולוגיה פורצת דרך בטיפול במחלות סרטניות. סירנה החלה בניסוי בבני אדם בתרופה שמיועדת לטיפול במחלה ניוונית שפוגעת, בדרך כלל, ברשתית של בני אדם מבוגרים. היא נרכשה תמורת 1.1 מיליארד דולר וסימנה רף חדש למחירי החברות בתחום.



פרס נובל זריז



העסקה בוצעה כמעט שנה לאחר שהפרופסורים, אנדריו פייר וקרייג מלו, זכו בפרס נובל לרפואה ב-2006 על גילוי המנגנון של RNAi, כשהראו כיצד החדרת מולקולות Micro RNA לתא גורמת לתא להשמיד את ה-Messenger RNA, לפני שהוא מייצר את החלבון אליו הוא מקודד.



הפרס ניתן לשניים שמונה שנים בלבד לאחר שפירסמו את המחקר; ארוע חריג בהשוואה לחתני פרס נובל אחרים שמקבלים, בדרך כלל, רק לאחר עשרות שנים את ההכרה.



שני האירועים הניעו את הניסיון הראשון להנפיק את רוזטה בספטמבר 2006 לפי שווי של 115 מיליון דולר. הניסיון היה יומרני מעט ורק בפברואר, לאחר שהפחיתה את שוויה ב-35%, הצליחה רוזטה לגייס 26 מיליון דולר.



רוזטה נסחרת כיום בשווי של 91 מיליון דולר. קהילת שוק ההון מתקשה להעריך באיזו עוצמה משפיעים אירועים מהותיים בחיי החברה על שוויה.



אהרונוב סבורה שהערך של החברה מבוסס על יכולתה לפתח כלי אבחון וטיפול שמבוססים על מולקולות ה-Micro RNA.



רוזטה, שהיתה החברה הראשונה שהתמקדה בפוטנציאל האבחוני והטיפולי של מולקולות ה-Micro RNA, היא הבעלים של 65% מ-Micro RNA שהתגלו עד כה. בנוסף, קיבלה זכויות שימוש ב-20% נוספים מ-670 המולקולות שהתגלו ממכוני המחקר של מקס פלנק.



הנכס השני של רוזטה הוא, להערכת אהרונוב, הטכנולוגיה שהיא מפתחת למדידת ריכוזי Micro RNA בנוזלי גוף כמו סרום (הפלזמה של הדם), כך שדפוס המולקולות Micro RNA ישמש כסמן ביולוגי לאומדן ההסתברות לקיומה של רקמה סרטנית ולהבחנה בין סוגי סרטן שונים. לפיכך, זיהוי מוקדם של סרטן באמצעות בדיקת דם פשוטה עשוי לייעל את הטיפול בחולים. ההתמקדות בפיתוח כלי אבחון נועדה לייצר לרוזטה תזרים הכנסות בטווח קצר ובסיכון נמוך יחסית.



רוזטה, שהחלה בשיתוף פעולה עם בית החולים פורד בדטרויט שבארה"ב, טוענת שהגיעה לדיוק של 85% ברקמות (זיהוי מקור המחלה) של חולים שאובחנו בעבר כחולי סרטן גרורתי, ומקורו אומת. רוזטה שואפת לקבל את אישורה של מעבדה שעומדת בתקני האיכות של ה-FDA.



אהרונוב מציינת שרוזטה פיתחה יכולת לזהות 15 סוגי סרטן בחולי סרטן גרורתי שמקורו הראשוני אינו ידוע, ולהערכתה רוזטה צפויה להשיק את המערכת המסחרית הראשונה במחצית השנייה של 2008.



פיתוח מערכת אבחונית יעילה עשוי לייצר לרוזטה תזרים של הכנסות ולבלום את הקזת המזומנים שצפויה להסתכם ב-9 מיליון דולר ב-2007, אבל כנראה לא יבנה לחברה ערך ממשי.



כדי לייצר ערך גבוה מכמה עשרות מיליוני דולרים יהיה על רוזטה להשתמש בטכנולוגיה שפיתחה כדי לזהות מולקולת Micro RNA ספציפית שתהיה יעד של טיפול תרופתי ולהראות שניתן באמצעותה לדכא את המנגנון של התפתחות אחד מסוגי הסרטן.



מחכים להצלחה



הניסיון המשמעותי של רוזטה בתחום זה הוא שיתוף פעולה עם חברת ISIS. שתי החברות זיהו בניסויים במעבדה ארבע מולקולות Micro RNA, שכאשר מדכאים את פעילותם יש ירידה בהתפתחות של סרטן הכבד שהוא הסרטן החמישי בעולם בשכיחותו.



אהרונוב מציינת ששתי החברות ייבחרו מבין הארבע את המולקולה שתהיה היעד ויחלו ב-2008 את הניסויים בחיות. הצלחה של שיתוף פעולה עם ISIS עשויה להפוך את רוזטה מעוד חברה שמבצעת דיאגנוזה טובה ושווי השוק שלהן מדשדש, לחברה מסוגה של סירנה שפיתחה מולקולה שעשויה להפוך לתרופה רבת מכר שרכישתה היא אופציה שנבחנת על ידי אחת מחברות התרופות הגדולות.