קמהדע קיבלה אישור לניסוי קליני בתרופת הדגל - גם לסיסטיק פיברוזיס

חברת התרופות קיבלה אור ירוק מרשות התרופות האירופית להתחיל בניסוי בבני אדם (קליני) בשלב השני ב-AAT, תרופת הדגל של החברה, גם למחלת סיסטיק פיברוזיס.



האישור ניתן במסגרת ההכרה בתרופה במתן במשאף כתרופת יתום לטיפול במחלה. מעמד זה יקנה לקמהדע בלעדיות של 7 שנים בשיווק התרופה באירופה.



הייעוד הראשוני של התרופה הוא למחלת הנפחת התורשתית הנובעת מחיסרון מולד בחלבון אלפא 1 הגורם לפגיעה ברקמת הריאה. קמהדע קיבלה מעמד של תרופת יתום גם להתוויה זו, ובשבוע שעבר קיבלה אישור מרשות התרופות האירופית לניסוי בשלב השלישי והאחרון בתרופה לטיפול בנפחת תורשתית.



סיסטיק פיברוזיס היא מחלה תורשתית הפוגעת בתפקוד התקין של בלוטות ההפרשה וגורמת לחסימת מעיים אצל ילודים, מילוי נתיבי האוויר בהפרשות מזוהמות והתכווצות אזורים בריאות וירידה ביכולתןלהעביר חמצן לדם.



האישור הנוכחי הגדיל משמעותית את פוטנציאל המכירות של התרופה, שכן מספר החולים המאובחנים במחלת הנפחת התורשתית הוא 5,000, בעוד מספר הלוקים בסיסטיק פיברוזיס הוא 50 אלף ברחבי העולם.



נעה וייסברג, אנליסטית באי.בי.אי, העלתה את מחיר היעד למניה מ-40 שקל ל-50 שקל - ב-40% מעל מחיר השוק, אך אתמול ניתרה המניה ב-9.8% ל-38.9 שקל וסגרה חלק מהפער.



וייסברג העריכה שהשווי הנגזר למוצר לסיסטיק פיברוזיס הוא 68 מיליון שקל. היא ציינה שרמת האי ודאות לגבי המוצר גבוהה ולכן שיעור ההוון למוצר הוא 24%. להערכתה, המכירות לסיסטיק פיברוזיס יחלו ב-2011 ויימשכו 10 שנים. היא הורידה מהשווי שהתקבל 70% המשקפים את הסיכון הסטטיסטי שמוצרים המצויים בשלב השני של הניסויים הקליניים לא יגיעו לשוק.