הסכם לפרוטליקס עם ה-FDA על מבנה ניסוי מכריע

פרוטליקס, אחת החברות החשובות בתיק ההשקעות של חברת , הגיעה להסכם עם ה-FDA על מבנה הניסוי בשלב השלישי והמכריע בתרופת הדגל שלה, prGCD, המיועדת לטיפול במחלת הגושה. מחלת גושה נובעת מהפרעה גנטית הגורמת למחסור באנזים לפירוק שומנים.



על פי ההסכם, הניסוי ייבחן באמצעות פרוטוקול הערכה מיוחד. פרוטליקס מעריכה שעל בסיס ההסכם עם ה-FDA היא תוכל להתחיל בגיוס חולים לביצוע הניסוי בשלב השלישי בבני אדם ברבעון הנוכחי. הניסוי יתקיים בארה"ב, אירופה וישראל, שבה כבר התקבל אישור של משרד הבריאות לעריכת הניסוי.



ד"ר דוד אביעזר, מנכ"ל פרוטליקס, מסביר שהחברה בחרה במסלול שבו יש מתווה מובנה של הערכה, שבו מוגדרים מראש ובהסכמה עם ה-FDA מטרות הניסוי והפרמטרים שעל פיו תיבחן הצלחתו. מסלול זה, שמעיד על רמת הביטחון של פרוטליקס בתרופה שפיתחה, מצמצם את אי הוודאות בנוגע לאישור התרופה.



רן נוסבאום, מנכ"ל קרן פונטיפקס שמחזיקה ב-8% ממניות פרוטליקס, ציין שמשמעות הפרוטוקול המוסכם היא שפרוטליקס אינה צריכה להוכיח שהתרופה שפיתחה טובה מתרופת Cerezyme של חברת ג'נזיים - הטיפול הקיים למחלה גושה, אלא רק להוכיח שהאפקטיוויות שלה אינה נופלת מזו של Cerezyme.



נוסבאום אמר שהאישור של ה-FDA למסלול אישור זה ניתן לאחר שהחברה הראתה ל-FDA שמבנה החלבון שפיתחה זהה לזה של התרופה של ג'נזיים.



לדבריו, התנאים המקלים שאושרו לפרוטליקס יאפשרו לה להסתפק בהשקעה של 750 אלף דולר עד מיליון דולר בניסוי בשלב השלישי שייערך ב-30 חולים בלבד. נוסבאום העריך שבתוך שנה עד שנה וחצי יוגש ל-FDA דו"ח הביניים של הניסוי שיאפשר לחברה לקבל את אישור ה-FDA לשיווק התרופה.



הוא ציין שההסכם על הפרוטוקול של הניסוי יקדם את תוכניותיה של פרוטליקס לבצע הנפקה משנית והצעת מכר של מניותיה.