חברת קמהדע הגישה לרשות המזון והתרופות האמריקאית (FDA) בקשה לפגישה מקדימה לבקשה לעריכת ניסוי קליני. מדובר בניסוי קליני בבני אדם בארה"ב, בשלב השני בתרופה AAT במתן במשאף לטיפול במחלת הנפחת התורשתית.
קמהדע העבירה ל-FDA את תוכנית הניסוי הקליני ונתונים נוספים כולל תוצאות הניסויים הפרה-קליניים והקליניים שהחברה ערכה בתרופה עד היום. הפגישה שצפויה להתקיים בתוך 60 יום מקבלת הבקשה מיועדת לקבל את הנחיות ה-FDA בנוגע להמשך הניסויים הקליניים בארה"ב.
מחלת הנפחת התורשתית נגרמת כתוצאה ממחסור מולד בחלבון אלפא 1. חלבון זה מגן על רקמת הריאות מפעולת יתר של חלבון אחר, אלסטאז, שמעכל, מפנה ומוציא מכלל פעולה גורמים מזיקים, כמו בקטריות, תאים מזדקנים, סרטניים וגורמים זיהומיים אחרים.
אי ויסות פעילות החלבון אלסטאז בשל חוסר מולד בחלבון אלפא 1 תגרום לעיכול רקמת הריאות ולנפחת שגורמת להידרדרות בתפקוד הריאה עד מוות.
הטיפול הקיים הוא תוספת בעירוי של אלפא 1 והתרופה AAT של קמהדע שאושרה למתן בהזרקה. קמהדע מפתחת את התרופה במתן במשאף בשיתוף עם חברת Pari הגרמנית שהיא מהחברות המובילות בעולם בפיתוח משאפים.
דוד צור, מנכ"ל קמהדע ומבעלי השליטה בה, מעריך שלתרופה במתן במשאף יש פוטנציאל משמעותי משום שמספר החולים בנפחת תורשתית בעולם הוא 200 אלף, אבל רק 10% מהם אובחנו ורק 5,000 עד 6,000 מהם מטופלים בעלות שנתית של 60 עד 100 אלף דולר בשנה. להערכתו, עלות התרופה במתן במשאף תהיה נמוכה מהעלויות הכרוכות במתן בעירוי לווריד. הסיבה - מתן התרופה במשאף מצריך שימוש בכמות נמוכה יותר של החומר הפעיל בהשוואה למתן התרופה בהזרקה.
התרופה AAT במתן במשאף לטיפול בנפחת תורשתית ובסיסטיק פיברוזיס - מחלה שנובעת מגן פגום שגורמת למחלות כמו שחמת הכבד, חסימת מעיים ושחולים בה 70-100 אלף חולים - זכתה למעמד של תרופת יתום בארה"ב ובאירופה. המעמד מקנה לקמהדע - בהנחה שתשלים את הפיתוח ותקבל אישור לשיווק - זכויות שיווק בלעדיות ל-7 ו-10 שנים בהתאמה, וכן זכות ליהנות מתמיכה של קרנות מחקר, הקלה במיסוי, והקלות בתשלום אגרות.
קמהדע נערכת לניסוי בתרופת הדגל AAT
יורם גביזון
22.10.2007 / 9:15