פרוטליקס גייסה את החולה הראשון לניסוי בטיפול חלופי לתרופה של מיליארד דולר

>> פרוטליקס, שנסחרת בנאסד"ק ומוחזקת על ידי ביוסל (19%) ומרתון (8.7%), גייסה את החולה הראשון בניסוי המעבר (Switch Over) לטיפול חלופי בתרופה prGCD בחולי גושה, שמטופלים עד כה בתקופה הקיימת בשוק - Cerezyme שפותחה על ידי חברת ג'נזיים.



בניסוי המעבר לטיפול חלופי ישתתפו 15 חולי גושה, וייבדקו יציבות מצבם הקליני והתאמתם להכללה בניסוי. הנבדקים יטופלו ב-prGCD במשך תשעה חודשים. מינון אנזים ה-prGCD יהיה זהה לזה שניתן להם מהאנזים הקיים בשוק. לאחר השלמת הניסוי תינתן למשתתפים בו האפשרות להשתלב בהמשך הטיפול במסגרת ניסוי ההמשך המתבצע כיום ברחבי העולם.

ניסוי המעבר אינו תנאי מקדים לאישור התרופה של פרוטליקס על ידי רשות המזון והתרופות הפדרלית של ארה"ב (FDA), אך הוא אמור להדגים את המעבר הבטוח והיעיל של מטופלים לשימוש בתרופה prGCD. פרוטליקס מעריכה כי תוצאות חיוביות בניסוי המעבר יבססו את ביטחון הרפואים בהעברת חולים לשימוש בתרופה prGCD.



פרוטליקס גייסה בתחילת דצמבר 2008 את החולה האחרון לשלב השלישי והמכריע בניסוי בבני אדם ב-prGCD. החברה מצפה לקבלת את ההתוצאות ולפרסמן במחצית השנייה של 2009.



הניסוי בשלב השלישי הוא ניסוי רב-מרכזי אקראי שבודק בדיקה כפולת סמיות (כלומר הן החולה והן הרופא אינם יודעים מי מהחולים מקבלת תרופה אמיתית ומי מקבל תרופת דמה), בקבוצות טיפול מקבילות ובמינון שונה, כשהמטרה היא להעריך את היעילות והבטיחות של prGCD בחולים שסובלים ממחלת הגושה שאינם מטופלים תרופתית.



פרוטליקס מצפה להגיש את הבקשה לאישור התרופה החדשה לאישור רשות המזון והתרופות האמריקאית ולמשרד הבריאות בישראל ברבעון האחרון של 2009. ד"ר דוד אביעזר, מנכ"ל פרוטליקס, אמר כי מטרת ניסוי המעבר היא להראות שחולים שמצבם יציב שומרים על פרמטרים זהים של המחלה כמו גודל הטחול, גודל הכבד ורמת ההמוגלובין כאשר הם עוברים לטיפול באמצעות התרופה של פרוטליקס. ניסוי המעבר שיסתיים בעוד 9 חודשים, כלומר במועד הצפוי של הגשת התרופה לאישור ה-FDA, אמור לסייע לחברה בשכנוע הקהילה הרפואית לאמץ את התרופה.



מחלת גושה היא הפרעה גנטית שגורמת לחוסר באנזים מפרק שומנים, וכתוצאה מכך להצטברות שומנים ולהגדלת הכבד והטחול. המחלה פוגעת במספר רב יחסית של ישראלים משום שהיא אופיינית ליהודים ממוצא אשכנזי. התרופה המובילה בעולם היא סרזיים של חברת ג'נזיים, שמכירותיה הסתכמו ב-932 מיליון דולר בינואר-ספטמבר 2008, גידול של 12% ביחס לתקופה המקבילה ב-2007. תרופה זו מבוססת על החדרת הגן האנושי שמייצר את האנזים החסר לתא של בעל חיים שבו מיוצר האנזים.



prGCD מעבירה את הגן האנושי לתא גזר, שמייצר את האנזים החסר לפירוק השומנים באמצעות הגן שהוחדר אליו. prGCD תתחרה בתרופה שמפתחת חברת Shire, המבוססת על הפעלת הגן האנושי שהיה אמור לייצר את האנזים באמצעות תוספת של רצף גנטי לגן האנושי. תרופה זו מבוססת על ידע שנרכש במסגרת העסקה לרכישת חברת TKT תמורת 1.6 מיליארד דולר ביולי 2005. שייר מעריכה שתשיק את המוצר, Velaglucerase alfa, בארה"ב ובאירופה ב-2010. פרוטליקס נסחרת בנאסד"ק בשווי של 144 מיליון דולר, שנמוך ב-62% ממחיר ההנפקה באוקטובר 2007.