פרוטליקס קיבלה מה-FDA מעמד של תרופת יתום; מניית החברה החלה את המסחר בעלייה של 2.2%

חברת פרוטליקס עשתה צעד חשוב לקראת קבלת אישור מרשות התרופות והמזון האמריקאית (fda) לתרופה שפיתחה: ה-fda נתן מעמד של תרופת יתום לתרופה prgcd שפיתחה פרוטליקס. התרופה מיועדת לטיפול במחלה הגושה; בעקבות קבלת האישור ניתרמה מניית ביוסל - שמחזיקה ב-19% ממניותיה של פרוטליקס - ב-6% ומניית פרוטליקס החלה את המסחר בעלייה של 2.2%.

מחלת הגושה היא מחלה גנטית תורשתית שנגרמת משיבושים במבנה של האנזים gcd שמפרק שומנים. כתוצאה מחסרונו, מצטברים שומנים בתאי דם לבנים וגורמים לתופעות כמו התנפחות של הטחול לגודל של עד פי 40 מגודלו הנורמלי וכן התנפחות של הכבד, הריאות, מח העצמות והמוח וסיבוכים בשלד.

מעמד של תרופת יתום מעניק בלעדיות של 7 שנים בשיווק התרופה בארה"ב ובכך חוסם שיווק של תרופה דומה והטבות פיננסיות - למשל בתמיכה בניסויים קליניים משלימים. ההטבה המשמעותית והרלוונטית ביותר ל-prgcd היא זרוז התהליך הרגולטורי לבדיקת תוצאות הניסוי השלישי והמכריע ותהליך אישורה של התרופה. יתרון אחר שכרוך במעמד זה הוא היכולת להגיש את התרופה לאישור ה-fda גם בצורה חלקית ולא רק לאחר השלמת עיבוד התוצאות.



ד"ר דוד אביעזר, מנכ"ל פרוטליקס, אמר שהתרופה נמצאת בהליכי אישור שונים במדינות ברחבי העולם. אביעזר אמר עוד שהחברה מתכננת להשלים במהלך ספטמבר 2009 את השלב השלישי בניסוי הקליני ב-prgcd ולהכריז על תוצאות הניסוי באוקטובר 2009. אביעזר הוסיף כי 5,500 חולים מטופלים במחלה בעולם, 10% מהם בישראל. לדבריו, מספר דומה של חולים במחלת הגושה אינם מטופלים הן משום שלא אובחנו נכונה והן בשל חוסר יכולת כלכלית לעמוד בעלות הטיפול המגיעה ל-225 אלף דולר לשנה בממוצע.



מעמד של תרופת יתום ניתן לתרופות שמפותחות עבור 200 אלף חולים לשנה או פחות בארה"ב ומציגות יתרונות טיפוליים משמעותיים ביחס לטיפולים קיימים.



ה-fda נתן מעמד דומה גם לתרופה שמפתחת חברת shire למחלת הגושה.