פרוטליקס מדווחת על הצלחה בתוצאות ניסוי שלב 3 לתרופת ה-PrGCD לטיפול במחלת הגושה

פחות משנה לאחר שגייסה את החולים לניסוי בשלב השלישי והמכריע, הכריזה פרוטליקס, שמפתחת חלבונים תרופתיים באמצעות הנדסה גנטית של תאי גזר וטבק, על תוצאות הניסוי בתרופה למחלת הגושה. מדובר במחלה נדירה, שנובעת מחסרונו של האנזים gcd שמפרק שומנים ושפוגעת ב-10,000 איש בעולם כולו, כש-8%-10% מהם יהודים אשכנזים.



prgcd, התרופה של החברה (שכעת נקראת uplyso), עמדה, על פי דיווח החברה, במטרה העיקרית של הניסוי: הקטנה של 20% בגודל הטחול של החולים בהתאם למדידת mri, אחרי תשעה חודשי טיפול. הניסוי, שבוצע בשני מינונים שונים, הוכיח יעילות בשני המינונים. בנוסף, הצליחה התרופה להגדיל את רמות ההמוגלובין, מטרה משנית בניסוי.



מבחינה בטיחותית, שני המינונים עבדו ללא תופעות לוואי משמעותית, כשרק 6% ממשתתפי הניסוי פיתחו נוגדנים לתרופה במהלך המחקר, ואף אחד מהם לא פיתח תופעות המנטרלות את התרופה. 6% ממשתתפי הניסוי דיווחו על רגישות מוגברת. החברה תציג תוצאות מקיפות יותר בעתיד. בניסוי השתתפו 31 חולים ב-11 מרכזים באירופה, צפון אמריקה, דרום אמריקה, ישראל ודרום אפריקה.



"המחקרים הקליניים עם ה-uplyso מדגימים יעילות מעודדות בתוצאות עם פרופיל בטיחות גבוה ורמה נמוכה של התנגדות לתרופה", אמר פרופסור ארי זימרן, מנהל מרפאת הגושה בבית החולים שערי צדק. התוצאות של הניסוי מראות שלתרופה יש פוטנציאל להפוך לטיפול אטרקטיווי ואלטרנטיווי לתרופות הקיימות לחולי הגושה, הוסיף.



פרוטליקס טיפלה במהלך בניסוי ב-31 חולי גושה במרכזים רפואיים באירופה, צפון אמריקה, דרום אמריקה, ישראל ודרום אפריקה.ובימים אלו היא מגישה את הבקשה לרישום התרופה ל-fda עד סוף 2009. ה-fda העניקה ל-prgcd של פרוטליקס מעמד של תרופת יתום (מעמד שניתן לתרופות שנותנות פתרון לבעיה רפואית חסרת מענה שפוגעת בקבוצות חולים קטנות מ-200 אלף איש בארה"ב), מה שקיצר את תהליך הניסוי בתרופה.



ההטבה המשמעותית שנתן סטטוס זה לפרוטליקס הוא זירוז ההליך הרגולטורי לבדיקת תוצאות הניסוי בשלב השלישי ותהליך אישורה של התרופה לשיווק. החלטת ה-fda להעניק לתרופה מעמד של תרופת יתום התקבלה חודשיים לאחר שהרשות האמריקאית פנתה לפרוטליקס בצעד חריג וביקשה ממנה לשקול הגשת מבנה ניסוי לטיפול מיוחד לשימוש ב-prgcd כך שמספר רב יותר של חולים יזכו לגישה לתרופה שפיתחה פרוטליקס. זאת לא במסגרת הכללים הנוקשים של הניסוי הפורמלי, שבו החולה והרופא אינם יודעים מי קיבל את התרופה הנבחנת ומי תרופת דמה.



מבנה ניסוי לטיפול מיוחד ניתן על פי תקנות ה-fda בעבור תרופות שעדיין לא אושרו לשיווק, אך נמצאות תחת פיתוח קליני למחלות קשות או מחלות שמסכנות חיי אדם. הפנייה של ה-fda היא חלום שהתגשם בעבור חברה כמו פרוטליקס, שמתחבטת בשאלה כיצד לשכנע את הקהילה הרפואית השמרנית לזנוח את התרופה המובילה והיחידה כמעט בשוק מ-94', ולהתנסות בתרופה שפותחה בידי חברה אלמונית מכרמיאל, כשבמחי החלטה אחת של ה-fda הגדילה דרמטית את החשיפה של קהילת הרופאים והחולים לתרופה החדשה.



חברות תרופות, שמזלן לא שיחק להן ונאלצות לחצות דרך ייסורים של חקירות, דרישות והסתייגויות של ה-fda, יכולות להתקנא כשהן חוזות כיצד ה-fda יצא מגדרו כדי לאשר את התרופה של פרוטליקס. הסיבה למאמציו החריגים של ה-fda ולמזלה יוצא הדופן של פרוטליקס היא חוסר ברירה.



התרופה היחידה כמעט לגושה עד עתה היתה סרזיים (cerezyme) של חברת ג'נזייים, שמכירותיה הסתכמו ב-1.2 מיליארד דולר ב-12 החודשים האחרונים. ג'נזיים איתרה במחצית יוני 2009 זיהום ויראלי באחד הביוריאקטורים (מכל לגידול תרביות תאים), שמשמש לייצור סרזיים במפעלה בניו ג'רזי.



בעקבות זאת הופסק הייצור במפעל כולו כדי לבצע טיהור של המפעל. ג'נזיים אמנם הודיעה במחצית אוגוסט כי הייצור חודש במחצית הביוראקטורים במפעל, והעריכה כי כבר בנובמבר 2009 תחדש את ההספקה. ואולם בסוף אוגוסט 2009 גילו פקחים מטעם רשות התרופות של האיחוד האירופי תקלה מהותית באותו מפעל, שאמור היה להיות נקי מזיהומים בשלב זה. הודעה זו עוררה בשוק ההון ספקות בדבר הסיכויים לחדש את ההספקה התקינה של סרזיים כבר בסוף השנה.



הפסקת הייצור והשמדת 80% מהמלאי שהיה בהליכי ייצור לפני השבתת המפעל גרמו למחסור בסרזיים, ויצרו ואקום שאליו נכנסו פרוטליקס וחברת shire, שאף היא מפתחת תרופה למחלת הגושה. הזיהום תמך בטענותיה של פרוטליקס לעליונות הטכנולוגיה שלה ביחס לטכנולוגיה של ג'נזיים וחברות ביוטק אחרות שעשויה להקנות יתרון תחרותי בבואה לפתח תרופות נוספות.



פרוטליקס טוענת שתהליך הייצור שלה בטוח יותר מהנדסה גנטית קלסית ומאפשר הרחבת כושר הייצור ביתר קלות. זאת משום שבניגוד לחברות ביוטק כמו ג'נזיים, שתהליך הייצור שלהן מבוסס על הנדסה גנטית בתאי יונק (שחלת אוגר סיני במקרה של ג'נזיים), תהליך הייצור של הנדסה גנטית בתאי צומח של פרוטליקס פטור מסיכונים אלו. שכן אין הידבקות ויראלית מתאי צומח לתאי יונק, ועל כן אין חשש לפגיעה בבני אדם כתוצאה מווירוסים במכל לגידול תרביות תאי צמח. יתרונות אלו מצטרפים לעובדה שההשקעה במתקני הייצור נמוכה בעשרות רבות של אחוזים בהשוואה לטכנולוגיה של הנדסה גנטית בתאים מהחי.