פרוטליקס הגישה את התרופה נגד מחלת הגושה לאישור סופי של ה-FDA

חברת פרוטליקס (סימול plx) השלימה את התהליך של הגשת בקשה לרשות המזון והתרופות האמריקאית (fda) לאשר את שיווקה של התרופה uplyso לטיפול במחלת גושה. מחלת גושה היא מחלה שנובעת מחסרון באנזים מפרק שומנים, כשחסרונו ושיבוש בפעילותו גורם להצטברות שומנים באיברים פנימיים בגוף, כמו טחול. מספר החולים בעולם נאמד ב-10,000, ומספר החולים המטופלים - ב-5,200. שוק התרופות למחלה נשלט על ידי cerezyme, שמפותחת ומשווקת על ידי חברת ג'נזיים. מכירותיה של התרופה מסתכמות ב-1.25 מיליארד דולר ב-12 החודשים האחרונים.



פרוטליקס קיבלה מעמד של תרופת יתום מה-fda בספטמבר 2009. מעמד זה ניתן לתרופות שנותנות מענה לקבוצות חולים קטנות מ-200 אלף. תרופת יתום מבטיחה לחברה שפיתחה את התרופה בלעדיות של 7 שנים בארה"ב ו-10 שנים באירופה, הליך מזורז של אישור, וכן היכולת להגיש את התרופה לאישור בצורה חלקית פרוטליקס חתמה בשבוע שעבר על הסכם עם חברת פייזר. לפי ההסכם, שתי החברות ישתפו פעולה בשיווק התרופה מחוץ לישראל. כחלק מההסכם, קיבלה פרוטליקס תשלום ראשוני של 60 מיליון דולר וצפויה לקבל תשלום נוסף של עד 55 מיליון דולר, אם תעמוד באבני דרך שמתייחסות לאישור השווק במדינות שונות. פרוטליקס, שתייצר את התרופה, תקבל 40% מהתמורה.