פרוטליקס בדרך לקבל מעמד של תרופת יתום באירופה ל-UPLYSO לטיפול במחלת הגושה

הוועדה האירופית למוצרי יתום של רשות התרופות האירופית ema המליצה להעניק ל-uplyso שפיתחה חברת פרוטליקס מעמר של תרופת יתום.



uplyso פותחה על בסיס הנדסה גנטית של תרבית תאי גזר ומיועדת לטיפול במחלת גושה. מחלה גנטית זו היא תוצאה של שיבוש או היעדר אנזים שמפרק שומנים וגורמת להצטברות שומנים באברים פנימים כמו טחול וכבד ולפגיעה בטסיות הדם.



מעמד של תרופת יתום ניתן באירופה לתרופה שמטפלת במחלה מסכנת חיים שמשפיעה על לא יותר מ-5 מ-10,000 איש באיחוד האירופי, ומוענק לתרופות שמיועדות לטיפול במצבים רפואיים שאין להם טיפול או שייתנו יתרון טיפולי משמעותי לעומת המוצר הקיים. הענקת מעמד של תרופת יתום ל-uplyso תאפשר לפרוטליקס לקבל אישור לשיווק לתרופה בהליך מרכזי ויחיד שיהיה תקף בכל מדינות האיחוד האירופי.



פרוטליקס עשויה להינות גם מסיוע בכתיבת פרוטוקול הניסוי, הפחתה בעלויות הרישום וכן מענקים ותמריצים שתומכים במחקר ובפיתוח.



ד"ר עינת בריל אלמון, סמנכ"ל בכיר פיתוח מוצרים בפרוטליקס, אמרה שהחברה מתכוונת להגיש בקשה לאישור השיווק לתרופה לרשות האירופית בחודשים הקרובים.



פרוטליקס דווחה באוקטובר 2009 על תוצאות חיוביות בניסוי בשלב השלישי והמכריע בבני אדם. התוצאות המלאות יוצגו בפברואר 2010 בכנס של מחלות אגירה במיאמי. פרוטליקס השלימה בדצמבר 2010 את הגשת הבקשה ל-fda לאשר את השווק של uplyso, ובראשית דצמבר 2009 חתמה על הסכם למסחור ושיווק התרופה עם חברת פייזר שהבטיח לחברה תשלום של עד 115 מיליון דולר וכן 40% מרווחי השווק של התרופה.