קמהדע גייסה החלה בניסוי קליני על בני אדם בתרופת ה-AAT לאינהלציה באירופה

חברת הביופרמצבטיקה, , הודיעה הבוקר על התחלת הטיפול בחולים, בשלב 2-3 (הבטיחות והיעילות) בניסוי הקליני בתרופת ה-aat באינהלציה באירופה, לטיפול בחולי החסר הגנטי בחלבון אלפא 1 אנטיטריפסין. כל זאת, לאחר שגייסה את החולה הראשון אשר הוכנס אתמול לניסוי.



הניסוי היה צפוי להתחיל בפועל עם גיוסו של החולה הראשון עד סוף שנת 2009, לאחר שנתקבלו אישור הרשות הרגולטורית ההולנדית (ccmo) וועדת האתיקה של אתר הניסוי ההולנדי. החברה השלימה את היערכותה לניסוי באוקטובר 2009, כאשר פרוטוקול הניסוי אושר על ידי סוכנות התרופות האירופאית ה-emea.



בקמהדע מעריכים כי מעמד תרופת היתום של ה-aat צפוי להקנות לחברה בלעדיות מסחרית של 10-7 שנים בשיווק התרופה במידה ותגיע לשוק ראשונה. כמו כן, מעמד תרופת היתום מקנה לחברה הקלות שונות ברישום, לרבות הקלות בתחום אגרות הרישום ואף קיצור לוחות הזמנים בבדיקת תיק הרישום



פנינה שטראוס, מנהלת הפיתוח הקליני, מציינת כי "הניסוי ייערך במספר מרכזים רפואיים באירופה. הניסוי הוא מבוקר, רנדומאלי, כפול סמיות ומבוצע מול תרופת אינבו (פלסבו). מטרת הניסוי היא לבחון את הבטיחות והיעילות של התרופה במחלת הריאות הקשה ממנה סובלים חולי אלפא 1. הניסוי צפוי להימשך כשנתיים. בנוסף, תוכנית הניסוי גובשה ונידונה עם הרשויות הרגולטוריות בהן ה- emea האירופי וה- usfda. הצלחה בניסוי ואישור התרופה יביאו לפתרון טיפולי מהותי עבור החולים".



דוד צור, מנכ"ל קמהדע, מציין הבוקר כי "אנו גאים בהישג וערוכים לשלב זה שהינו שלב משמעותי בפיתוח התרופה. התרופה באינהלציה מהווה פריצת דרך עולמית בטיפול בחולי אלפא 1. נוחות השימוש, איכויות התרופה ויתרונותיה צפויים להעניק לחולים שיפור משמעותי באיכות החיים וטיפול יעיל במחלה. מניסיוננו, ניתן יהיה באמצעות התרופה באינהלציה לטפל בהרבה יותר חולים מאשר באמצעות התרופה בהזרקה".



עוד אמר צור כי "אנו צופים כי ההכנסות ממוצר ה-aat באינהלציה תהיינה גבוהות יותר מההכנסות הצפויות מתרופת ה-aat בעירוי וכי הכניסה לשוק עם המוצר באינהלציה, בכפוף להצלחת הניסוי והרישום, תחל לא לפני שנת 2012. כמו כן, למוצר באינהלציה התוויות פוטנציאליות נוספות (סיסטיק פיברוזיס, ברונכיאקטזיס ואחרות), בהן קמהדע השלימה מספר ניסויים קליניים שהדגימו תוצאות מצוינות לגבי בטיחות התרופה ויעילותה בטיפול בדלקתיות הריאה".



תרופת ה-aat נועדה לטיפול כרוני של חולים הסובלים מחוסר מולד בחלבון אלפא 1 הגורם, בין היתר, לפגיעה סופנית ברקמת הריאה. כאמור, החברה בוחנת טיפול במוצר האלפא 1 גם בהתוויות (שימושים) אחרות (ברונכיאקטזיס, סיסטיק פיברוזיס ועוד) באמצעות מתן התרופה באינהלציה.