הוסר האיום על קמהדע: הופסק פיתוח התרופה המתחרה

>> מניית קמהדע עלתה ב-21% בשבוע האחרון, לאחר שהחברה הודיעה שרשות המזון והתרופות האמריקאית (fda) אישרה להשתמש בשם glassia לתרופה שהחברה מפתחת לטיפול בעירוי במחלת הנפחת התורשתית (אמפיזמה). אישור זה נדרש כחלק מתהליך קבלת אישור לשיווק התרופה.



חברת קמהדע הגישה באוגוסט 2009 בקשה ל-fda לאשר את שיווק התרופה בארה"ב, בעקבות הצלחת הניסוי בשלב השלישי והמכריע בבני אדם שנערך בארה"ב. לפי החברה, ה-fda הודיעה שבדיקת תיק הרישום של התרופה צפויה להסתיים ברבעון השני של 2010, ולפיכך אישור השיווק לתרופה צפוי להתקבל בתחילת יולי 2010.

נפחת תורשתית נובעת מחסרון מולד בחלבון אלפא 1, שמגן על רקמת הריאות מפעילות יתר של החלבון אלסטאז. פעילות יתר של אלסטאז גורמת לעיכול רקמת הריאות ולהיווצרות חללים שמתמלאים באוויר. תופעה זו גורמת להידרדרות בתפקוד הריאות ולקיצור תוחלת החיים של החולה.



קמהדע מפתחת תרופה למחלה, שמופקת מפלסמה אנושית וניתנת בעירוי או באמצעות משאף. בעוד גרסת העירוי נבחנת על ידי ה-fda לקראת אישור שיווק סופי, התרופה באמצעות משאף נמצאית בשלבי פיתוח, וזכתה למעמד של תרופת יתום בארה"ב ובאירופה לטיפול בנפחת התורשתית ובסיסטיק פיברוזיס.



מעמד זה מוענק לחברות המפתחות תרופה שפונה לאוכלוסיות חולים קטנות, במטרה לתמרץ אותן. המעמד מבטיח לחברה הראשונה שמפתחת את התרופה למחלה בלעדיות מסחרית של שבע שנים בארה"ב ו-10 שנים באירופה, כך שלא ניתן יהיה לתת בתקופה זו אישור לשיווק תרופה נוספת למחלה זו.



קמהדע העריכה שתשלים ב-2010 את הגיוס של חולים לשלב השלישי והאחרון בניסוי בבני אדם בתרופה במשאף לנפחת תורשתית באירופה. קמהדע העריכה שפוטנציאל השוק של התרופה במתן בעירוי ובמתן במשאף מגיע ל-400 מיליון דולר בארה"ב, וקבעה כיעד השגת נתח שוק של 10%.



כיום שוק התרופות למחלה בארה"ב נחלק בין טלקריס (60% מהשוק), בקסטר (20%) ו-20%) csl). האומדן של קמהדע מתבסס על 5,000 חולים מטופלים בארה"ב ועלות טיפול שנתית של 80 אלף דולר לשנה. הפוטנציאל באירופה מגיע ל-500 מיליון יורו.



באחרונה חלה התפתחות שעשויה לשפר את מעמדה של קמהדע בשוק התרופות לטיפול בנפחת תורשתית. חברת talecris האמריקאית, שעסקה בפיתוח תרופה באמצעות משאף ונחשבה כמתחרה שעלולה לסכן את מעמד תרופת היתום שקיבלה קמהדע, הודיעה שהיא מפסיקה את הפיתוח של תרופה במשאף. כיום ניתנת התרופה באמצעות עירוי לווריד, עובדה שפוגעת באיכות חייהם של החולים. על כן קמהדע מצפה שהטיפול בעירוי יימכר בפרמיה משמעותית ביחס למחיר התרופה בעירוי.



טלקריס הסבירה שהיא נמצאת בשלבים האחרונים של תכנון ניסויים לתרופה מבוססת פלסמה לטיפול בעירוי בנפחת תורשתית, ובמקביל משקיעה בטכנולוגיה של הנדסה גנטית לייצור החלבון אלפא 1 - בניגוד לטכנולוגיה של קמהדע, המבוססת על ייצור החלבון אלפא 1 מפלסמה אנושית. טלקריס מייעדת את הטכנולוגיה לפיתוח תרופות בעירוי ובמשאף.



קמהדע חתמה על הסכם הפצה לחמש שנים עם חברת amerisourcebergen, שמפיצה תרופות ממותגות, גנריות וללא מרשם רופא ומספקת שירותים רפואיים. החברה נסחרת בשווי של 9 מיליארד דולר, ונחשבת למובילה בתחום מוצרי הפלסמה. קמהדע סיימה את הרבעון הראשון של 2010 ברווח של 181 מיליון דולר במחזור של 19.3 מיליארד דולר.



amerisourcebergen התחייבה במסגרת ההסכם למכירות של 15 מיליון דולר ב-18 החודשים הראשונים ממועד קבלת האישור, ובלבד שקמהדע תקבל אישור ה-fda עד ינואר הקרוב.