ועדה מייעצת של ה-FDA המליצה לאשר את התרופה האוראלית הראשונה לטרשת נפוצה

שוק התרופות לטרשת נפוצה בעולם, אשר נאמד ב-10 מיליארד דולר לשנה, עומד ככל הנראה בפני שינוי. ועדה מייעצת של רשות המזון והתרופות האמריקאית (fda) המליצה אתמול פה אחד ל-fda לאשר את שיווק התרופה gilenia שפותחה על ידי חברת .



gilenia שניתנת בקפסולה, היא התרופה הראשונה לטרשת נפוצה שניתנת דרך הפה ומשפרת בכך את איכות החיים של החולים במחלת הטרשת הנפוצה, מחלה כרונית שגורמת להגבלות חמורות בתנועה לחולים על פני עשרות שנים.



כל 4 התרופות הקיימות בשוק, כולל קופקסון של , ניתנת בזריקה בתדירויות שונות או בעירוי ולפיכך גורמות לסבל לחולים. תרופה אורלית היתה חלומם הרטוב של כל החברות בתחום כולל טבע שמפתחת תרופת אורלית משלה, לקווינימוד, בשיתוף עם החברה השוודית אקטיב ביוטק ומגייסת בימים אלו חולים לשלב השלישי והאחרון של הניסויים בבני אדם.



כל 25 חברי הוועדה המייעצת קבעו כי הוכח ש-gilenia אפקטיבית בהפחתת מספר ההתקפים שהחולה חווה וכל חברי הוועדה קבעו שהתרופה בטוחה לשימוש.



בנוסף הביעו חברי הוועדה דאגה מתופעות לוואי של התרופה כמו פגיעה בראייה בשל התנפחות רשתית, ירידה בתפקוד הריאות וירידה בקצב הלב עם קבלת התרופה לראשונה.



עוד המליצה הוועדה ברוב של 20 ל-5 שה-fda יחייב את נוברטיס לבצע ניסוים קליניים במינון נמוך יותר של התרופה משום שהניסויים הקליניים הוכיחו שתופעות הלוואי בחולים היו חמורות פחות בחולים שקיבלו את המינון הנמוך מבין השניים שנוברטיס בדקה, אולם בנקודה הקריטית ביותר לנוברטיס ולשוק התרופות לטרשת נפוצה נמנעו מלחייב את נוברטיס לבצע ניסוים אלו קודם למתן אישור השיווק לתרופה.



ה-fda אינו מחויב על פי חוק לקבל את המלצות הוועדה, אולם כמעט אין ספק שיעשה זאת נוכח ההמלצה הגורפת של חברי הוועדה והעובדה שה-fda עצמו ניסח את השאלות לדיון חברי הוועדה בצורה שרמזה כמעט בברור שאינו רואה את תופעות הלוואי כגורם שצריך למנוע את אישור התרופה.



ה-fda בוחן את הבקשה לאישור gilenia על פי נוהל מקוצר השמור לתרופות פורצות דרך ועל כן החלטתו הסופית צפויה עד סוף ספטמבר 2010.