חברת הביו פרמצבטיקה, קמהדע, מודיעה היום כי מנהל המזון והתרופות האמריקאי, FDA, העניק לה את האישור לשווק את תרופת ה-AAT לטיפול במחלת החסר הגנטי בחלבון האלפא 1, בארה"ב תחת השם Glassia. כניסת החברה לשוק עם המוצר בעירוי הינה פלטפורמה לדור הבא של מוצרי ה-AAT, המוצר באינהלציה, לטיפול בחולי אלפא 1. בחברה צופים כי הפעילות בארה"ב תקדם צמיחה ותוביל לרווחים מהותיים לחברה.
בקמהדע צופים להתחיל במכירות כבר בשבועות הקרובים אשר יקבלו ביטוי בדו"חות לרבעון השלישי. היעד של החברה הוא להגיע לנתח של כ-10% מהשוק האמריקאי מתחילת 2012 ואילך - מה שיניב לה הכנסות של עשרות מיליוני דולרים מאחר ומדובר בטיפול יקר יחסית שמסתכם בכמה מאות אלפי דולר ליחיד.
תרופת ה-AAT, נועדה לטיפול כרוני, מציל חיים, בחולים הסובלים ממחלת האמפיזמה, הידועה גם כנפחת תורשתית, כתוצאה מחסר המולד גנטי בחלבון אלפא 1 הגורם לפגיעה בלתי הפיכה ברקמת הריאה, למחלת ריאות קשה ואף למוות. כיום, מספר החולים בארה"ב נע בסביבות כ-5,000 כאשר מדי שנה נופים כ-500. בחברה מציינים כי מספר החולים הנמוך נובע מקושי באיתורם וכי בפועל מדובר במספר גדול יותר.
החברה עברה דרך ארוכה עד להשגת האישור המשמעותי כל כך עבורה. הפיתוח והאישור של התרופה נמשכו כעשור - במסלול אישורים מקוצר. החברה החלה בהערכות לקראת האישור כבר לפני כשנה, ולאחרונה, אף הקימה את החברה הבת החדשה בארה"ב, קמהדע אינק (Kamada) הרשומה בדלאוור, שתאפשר לפעול בשיתוף פעולה עם המפיץ האמריקאי ולהבטיח בכך את השגת יעדיה בשיווק וקידום מכירות. משרדיה של קמהדע אינק ימוקמו במדינת מרילנד, בסמוך למשרדי ה-FDA ורשות הבריאות האמריקאית (ה-NIH).
החברה חתמה על הסכם אסטרטגי עם מפיץ אמריקאי גדול, למוצר בעירוי, תחת התחייבות של המפיץ למכירות ראשונות בהיקף מינימאלי של 15 מיליון דולר בתוך תקופה של 18 חודשים ממועד אישור ה-FDA, ובמקביל, ב-6 למאי, אישר ה-FDA את שם המסחרי לתרופה-"Glassia".
השלב המהותי הנוסף אשר קדם לאישור הסופי היה סיום מוצלח של ביקורת ה-FDA במתקני הייצור ובמעבדות החברה בבית קמה, שנערכה כחלק מתהליך הבדיקה הרשמי של תיק הרישום (BLA), לאחר שהשלימה את כל אבני הדרך המשמעותיות ובהן: סיום שלב 3 של הניסוי הקליני בארה"ב בחודש אפריל 2008 והגשת תיק הרישום כבר בתחילת חודש אוגוסט שנת 2009.
"היום הגשמנו חלום"
בנוסף, קמהדע מפתחת את תכשיר הדור הבא של ה-AAT, המיועד לשימוש באינהלציה. קמהדע נכנסה לאחרונה לשלב הניסוי הקליני האחרון לפני רישום תרופת ה-AAT באינהלציה באירופה. טיפול באינהלציה יאפשר לחברה להגדיל את כושר הייצור שלה מאחר ודורש פחות חומר מאשר טיפול בעירוי. הניסוי באינהלציה צפוי להסתיים לקראת סוף שנת 2011 כאשר יעדה של החברה הוא להגיעה לנתח של כ-80% מהשוק העולמי. קמהדע מפתחת ומייצרת כ-10 תרופות המשווקות ביותר מ-15 מדינות בעולם ועושה שימוש בטכנולוגיה לטיהור והפרדת חלבונים. החברה נסחרת כיום על פי שווי של כ-700 מיליון שקל ומנייתה נכללת במדדי מניות יתר 50 וביומד. בעלי העניין בחברה הם היו"ר דירקטוריון, ראלף האן (18%), ליאון רקנאטי (11%) ומנכ"ל, דוד צור (3%).
מנכ"ל קמהדע דוד צור: "היום הגשמנו חלום והשגנו אבן דרך משמעותית. אנחנו בדרך הנכונה להבטיח את המשך הצלחתה ושגשוגה של קמהדע על מגוון מוצריה כאחת החברות המובילות והמצליחות של תעשיית הביומד בישראל. אנו צופים כי הפעילות בארה"ב תקדם צמיחה ותוביל בהדרגה לרווח ותיצור ערך לבעלי המניות". קבלת האישור המיוחל מהווה הישג אדיר של קמהדע ולתעשיית הביומד הישראלית, הנובע מחדשנות ויוזמה, לצד מאמץ של שנים בפיתוח תרופה."
"במסגרת זו חתמנו על הסכם ההפצה עם חברת הפצה מהגדולות בארה"ב, הסכם המהווה עדות נוספת להערכה הגבוהה ולציפייה הרבה הקיימת בשוק האמריקאי לתחילת שיווק תרופת ה-AAT בעירוי של קמהדע. תשתית ההפצה והקשרים הענפים של המפיץ בצפון אמריקה מהווים הזדמנות חשובה עבור קמהדע בדרך לניצול הפוטנציאל השיווקי של תרופת ה-AAT בעירוי, במקביל להמשך פיתוח הדור הבא של מוצר ה-AAT באינהלציה, בגינו יש לחברה מעמד של תרופת יתום", מוסיף צור.
צור מעריך כי "אישור המכירה בארה"ב עבור המוצר בעירוי מקדם את קמהדע משמעותית גם בכל הקשור להוכחת בטיחות ויעילות התרופה ובהיערכות לביסוס הקשר מול רופאים וחולים, שעשויים לקדם את החברה בעתיד עם כניסת המוצר באינהלציה לשוק".
ג'ון וולש, נשיא ארגון חולי האלפא אחד בארה"ב, בירך את קמהדע: "אנו מקדמים בברכה את כניסתה של קמהדע לשוק האמריקאי. המוצר של קמהדע, Glassia, מהווה מוצר חדשני לקהילת החולים שלנו ואנו מחכים בצפייה להרחיב את שיתוף הפעולה שלנו עם החברה.