רשות המזון והתרופות האמריקאית (fda) הודיעה לחברת פרוטליקס, אשר מפתחת תרופות על בסיס מערכת ליצור חלבונים באמצעות הנדסה גנטית של תאי גזע, שתיתן לה תשובה סופית לבקשתה לאשר את התרופה uplyso למחלת הגושה עד ל-25 בפברואר 2011.
ה-fda התחייב בכך להליך הרגיל של אישור תרופות במשך 10 חודשים לכל היותר ולא להליך המואץ של בדיקה ואישור שמוקנה לתרופות יתום, מעמד שמוקנה לתרופות שמיועדות לטיפול באוכלוסיות קטנות של חולים על מנת לתמרץ את חברות התרופות לפתח אותן.
החלטת ה-fda היא אכזבה למשקיעיה של פרולטיקס, שכן על פי הערכות היה אמור ה-fda לאמץ הליך בדיקה מואץ של 6 חודשים ולהתחייב לתאריך יעד לתשובתו הסופית (pdufa) עד אוקטובר 2010.
תרופת ה-uplyso שפותחה על ידי פרוטליקס הוכיחה יעילות בניסוי בשלב השלישי והמכריע שתוצאותיו פורסמו ברבעון השלישי של 2009, אולם בינואר 2010 דרש ממנה ה-fda נתונים נוספים בנוגע למערך היצור הכימי ועיכב בכך את מתן האישור לשיווק התרופה למחלת הגושה, מחלה שנובעת מחסרון באנזים מפרק שומנים שגורם להצטברות שומנים בטחול ובכבד.
המכירות של התרופות לטיפול ב-5,500 איש ברחבי העולם הגיעו ל-1.25 מיליארד דולר בשנה. ג'נזים, החברה המובילה את השוק בארה"ב באמצעות התרופה סרזיים, סובלת מבעיות של בקרת איכות שמתבטאות בזיהומים ויראליים ועל כן הספקת התרופות לחולים במחלה שובשו.
חברת shire האנגלית השיקה בפברואר 2010 בארה"ב את vpriv, תרופה לטיפול במחלת הגושה, ומחזיקה בנתח של 12% מהשוק האמריקאי. ד"ר דוד אביעזר, מנכ"ל חברת פרוטליקס, אמר שקביעת תאריך היעד בפברואר 2011 מחזקת את הביטחון של החברה שהתרופה תאושר לשיווק, ואמר שהעיכוב של כמה חודשים הוא מחיר קטן לשלם על הביטחון המוגבר שפרוטליקס קרובה לקבלת אישור.
מנית , שמחזיקה ב-17.9% מניותיה של פרוטליקס, נופלת ב-5% במחזור של 7.8 מיליון שקל, שגדול פי 4 מהמחזור הממוצע במניה.
אכזבה לפרוטליקס: ה-FDA דחה את מועד האישור הסופי לתרופה שפיתחה לפברואר 2011
יורם גביזון
12.7.2010 / 15:05