פרוטליקס קיבלה אישור זמני לשווק את תרופת הדגל למחלת הגושה בצרפת

פרוטליקס קיבלה מרשות הבריאות הצרפתית אישור זמני לשווק את התרופה uplyso לטיפול במחלת הגושה. אישור זמני הוא כלי רגולטורי שנועד לאפשר לחולים לקבל טיפול בתרופות לפני שקיבלו אישור שיווק רשמי מרשויות הבריאות במקרים של צורך בריאותי דחוף. התשלום בעבור הטיפול בחולי גושה יבוצע באמצעות החזר ביטוחי שמספק הביטוח הלאומי הצרפתי לבתי החולים.



לפי הערכות, בצרפת יש 400 חולי גושה, כך שהיקף השוק נאמד ב-100 מיליון דולר לשנה. כמחצית מהחולים מטופלים על ידי genzyme, ופרוטליקס חותרת להשיג נתח של 25% מהשוק. מפרוטליקס נמסר כי החברה תשווק את התרופה במחיר תחרותי בהשוואה ל-genzyme שמוכרת את התרופה במחיר של 250 אלף דולר לחולה לשנה, ובהשוואה לשייר שמוכרת את התרופה בהנחה של 15%.



החולים באירופה סובלים ממחסור בתרופה cerezyme מתוצרת genzyme בעקבות מגבלות ייצור שהוטלו על יצרנית התרופה genzyme בשל זיהום ויראלי שהתגלה במפעל שבמסצ'וסטס ביוני 2009. החברה האמריקאית פיתחה ומשווקת את התרופה המובילה בשוק למחלת הגושה, שהיא מחלה ששכיחותה מגיעה ל- ל-20 אלף איש.



מחלת הגושה נגרמת כתוצאה מחוסר באנזים מפרק שומנים וגורמת להצטברות שומנים בטחול ובכבד, ולבעיות במבנה העצמות, כולל שכיחות גבוהה יחסית של מחלת הידלדלות העצם (אוסטאופורוזיס). החברה האמריקאית - ששיווקה את התרופה בהיקף של 1.25 מיליארד דולר לשנה ב-2008 - דיווחה באחרונה כי היא מספקת רק 50% מהביקוש לתרופה.



פרוטליקס ספגה אתמול מכה כאשר רשות המזון והתרופות האמריקאית (fda) קבעה את מועד היעד הסופי לאישור התרופה ל-25 בפברואר 2011, כשנה לאחר התאריך המצופה וכ-16 חודשים לאחר שפרוטליקס דיווחה על הצלחה בניסוי בשלב השלישי והמכריע.