>> "אלה אינן חדשות טובות למתחרים, אלא בעיקר חדשות גרועות לחולים", אמר ד"ר דוד אביעזר, מנכ"ל חברת פרוטליקס, בתגובה להחלטת ה-fda לדחות את התאריך הסופי לאישור תרופת הדגל של החברה בארבעה חודשים ל-25 בפברואר 2011. עם זאת, שוק ההון סבר שהדחייה אינה דבר של מה בכך והוריד את המניה ב-4.7% במסחר בנאסד"ק שלשום.
פרוטליקס ממתינה מאפריל 2010 לקבלת תאריך סופי לאישור התרופה uplyso, שפיתחה ומיועדת לטיפול במחלת הגושה (מחלה נדירה, שנובעת מחיסרון באנזים שמפרק שומנים וגורם להצטברות שומנים בטחול בכבד, לפגיעה במוח העצמות, וכן להגברת התחלואה בהידלדלות עצם).
פרוטליקס, שבשליטת ביו-סל, פיליפ פרוסט, יו"ר טבע, ואלי הורביץ, דיווחה על הצלחה בשלב השלישי והמכריע בניסוי בבני אדם כבר באוקטובר 2009 ובנובמבר 2009. על רקע השמועות בדבר רכישה אפשרית בידי חברת התרופות הגדולה בעולם, פייזר, קפץ שווי השוק של החברה ל-980 מיליון דולר. אלא שדווקא מאז ידעו פרוטליקס ומשקיעיה בעיקר אכזבות.
ההסכם לשיתוף פעולה שיווקי עם פייזר איכזב את המשקיעים והפיל את מחיר המניה, ובפברואר 2010 הפתיעה רשות המזון והתרופות האמריקאית (fda) את פרוטליקס כשביקשה ממנה פרטים נוספים בנוגע לכימיה, הייצור והבקרה של בקשת האישור. העיכוב היה המתנה הגדולה ביותר שיכולה היתה לקבל חברת שייר (shire), שאף היא פיתחה תרופה למחלת הגושה. הדחייה באישור התרופה של פרוטליקס איפשרה לשייר להקדים אותה ולהשיק את ה-vpriv בפברואר 2010.
השקה זו עומדת ברקע המכה השנייה שקיבלה פרוטליקס שלשום כאשר ה-fda בחר להתחייב לתהליך האישור הסטנדרטי, שלפיו עליו לתת תשובה סופית לבקשת האישור עד 10 חודשים מיום הגשת הבקשה, ולא בתוך שישה חודשים, כפי שפרוטליקס ציפתה לפי מעמד תרופת היתום שקיבלה התרופה שפיתחה. מעמד זה נועד לתמרץ חברות שמפתחות תרופות לאוכלוסיות מצומצמות (למשל, 2,000 חולי גושה המטופלים בארה"ב ו-5,500 בעולם כולו) ומזכה את החברה בתהליך אישור מקוצר.
החלטת ה-fda מוזרה לכאורה לנוכח העובדה שחברת ג'נזיים (genzyme) שפיתחה את סרזיים (cerezyme), התרופה המובילה עם נתח שוק של 87% משוק התרופות למחלת הגושה, עדיין מספקת רק 50% מהביקושים. זאת בשל מגבלות ייצור שהוטלו עליה בידי ה-fda ביוני 2009 כתוצאה מאיתור וירוסים במפעלה של החברה במסצ'וסטס. ג'נזיים אינה צופה חזרה לייצור מלא בעתיד הקרוב, ובכל זאת ה-fda, שהודיע ביולי 2009 לפרוטליקס על האצת תהליך האישור על רקע המחסור בתרופה, כבר אינו רואה סיבה לדחיפות.
"יש הבדל בין מצב שוק הגושה בארה"ב לבין המצב בשאר העולם", מסביר אביעזר, "בשוק האמריקאי לא מורגש מחסור בעקבות החלטת ג'נזיים לנתב את כל כושר הייצור והמלאי שלה לשוק האמריקאי, בעוד מחוץ לארה"ב יש מחסור ואנחנו מקבלים פניות לתת מענה לבעיה". לדברי אביעזר, פרוטליקס מספקת כיום את uplyso ל"מספר תלת-ספרתי של חולים" תחת המעטה של טיפול חירום בישראל ובאירופה. אנחנו מקווים לנצל את הזמן להשקה רכה.
"עד עכשיו שיווקנו את התרופה ללא תשלום, אבל אנחנו נערכים לסוג אחר של הסכמים", רומז אביעזר על חתימה קרבה של הסכמים עם חברות ביטוח רפואי להחזר הוצאות הטיפול באמצעות uplyso. לדבריו, החברה נערכת להגשת הבקשה לאישור שיווק ל-uplyso במדינות האיחוד האירופי בחודשים הקרובים, כשבישראל צפויה קבלת האישור בצמוד לאישור ה-fda.
אביעזר רואה את הצד החיובי שבהודעת ה-fda מסוף השבוע שעבר, וטוען כי "עצם קבלת תאריך יעד קובע לאישור התרופה מגביר את הביטחון שלנו שהתרופה תאושר". הוא סבור שהדחייה בקבלת אישור בארה"ב לא בהכרח תשפיע דרמטית על נתח השוק העתידי של התרופה בשוק האמריקאי.
"אנחנו מסוגלים לספק ל-1,000 חולים לפחות בכפוף למינון שמשתנה ממדינה למדינה ונערכים להגדלת הייצור שכמעט ישלש את עצמו", אמר אביעזר.
הביטחון של אביעזר בדבר סיכוייה של פרוטליקס להתגבר על הפיגור בכניסה לשוק נשען הן על התחושות הקשות בקהילת הרופאים והחולים במחלת הגושה ביחס לעובדה שג'נזיים מותירה אותם ללא פתרון מספק יותר משנה, לאחר שהעריכה כי תחזור לפעילות סדירה; והן על היתרונות של uplyso בהשוואה לשתי התרופות האחרות בכל הקשור לתופעות לוואי.
אביעזר מציין שבכינוס הגושה שנערך באחרונה בגרמניה אמר פרופ' מקיימברידג' כי "כולנו צריכים להודות לג'נזיים שנתנה לנו הזדמנות להשתתף בניסוי הקליני הגדול בהיסטוריה במחלת יתום". למעשה, טוען אביעזר, "הוא ביקר בצורה סרקסטית את ג'נזיים על העובדה שמספר רב של חולים שטופלו בתרופה שלה נאלצים להשתתף בניסוי המעבר, שבו מספקת פרוטליקס טיפול בתרופה שלה לחולי גושה שטופלו עד כה בתרופה הקיימת בשוק".
"פרוטליקס כבר מספקת את תרופת הדגל למספר תלת-ספרתי של חולים"
מאת יורם גביזון
14.7.2010 / 7:07