ה-FDA אישר לכן פייט להמשיך לשלב סופי בפיתוח תרופת ה-CF101

חברת , העוסקת בפיתוח תרופות למחלות סרטניות ודלקתיות, קיבלה אישור ממנהל המזון והתרופות האמריקאי, fda, להמשיך לשלב phase iii האחרון בניסוי קליני לטיפול בסינדרום העין היבשה בתרופת ה-cf101. לקראת קבלת אישור השיווק וההפצה בארה"ב, תצטרך החברה להוכיח את יעילותה בקרב מטופלים חדשים, תוך הגדלת מספרם וגיוון האוכלוסיה.







לאחר קבלת התוצאות והדו"ח הסופי של שלב phase ii (הוכחת יעילות ראשונית), ביצעה החברה את כל התהליכים הרגולטוריים אשר כללו סיכום כל הניסויים הפרה-קליניים והקליניים, פיתוח פרוטוקול הניסוי שלב iii בתרופת ה-cf101 והגשתם לחטיבת האופטלמולוגיה ב-fda. במסגרת הפרוטוקול, קבעו המנהל והחברה את המתווה, המטרות ואת לוח הזמנים לניסוי, אשר צפוי לספק תוצאות תוך כשנה וחצי.



בשלב הראשון, הניסוי שאושר יכלול כ-300 חולים מארה"ב, אירופה וישראל, בעלי רקע גנטי ומאפיינים אחרים שונים, שיטופלו בתרופה במשך 6 חודשים. בחברה מציינים כי לרישום התרופה יידרשו שני ניסויים שלב iii אשר יכללו כ-500 חולים. המדד שיבחן הינו שיפור מלא בצביעת פלורסצאין בקרנית, על פיו ניתן לרשום את התרופה לשימוש.



בפיתוח הפרוטוקול ותוכנית הרישום השתמשה החברה בשרותיהם של מומחים בינלאומיים בתחום העין היבשה, ביניהם פרופ' קאופמן מאוניברסיטת וויסקונסין בארה"ב, מומחה בתחום. כמו כן, במהלך הניסוי נמצא כי תרופת ה-cf101 מורידה משמעותית את הלחץ התוך עיני, מה שעשוי לשמש כתרופה למחלת עיניים אשר השוק הפוטנציאלי לטיפול בה מוערך ב-5 מיליארד דולר בשנה.



לדברי פרופ' פנינה פישמן, מנכ"ל כן פייט, "החברה התקדמה היום צעד משמעותי ומהותי בדרכה לקראת פיתוח תרופה אינובטיבית ראשונה והאישור שקבלנו היום מה-fda מחזק את ההכרה בחברה ובפוטנציאל הטמון בתרופת הדגל. אישור ה-fda התקבל בזכות הפרופיל הייחודי של התרופה שמתבטא ביעילות ובטיחות, והעובדה שאנו מתקדמים לקראת רישום התרופה מציב את החברה בחזית פיתוח התרופות לסינדרום העין היבשה. בהנחה כי ניסויי שלב iii יסתיימו בהצלחה, תרופת ה-cf101 תהווה פתרון יעיל לטיפול במחלה שבה היקף השוק הנוכחי מוערך בכ-2 מיליארד דולר בשנה."



סינדרום העין היבשה הינה מחלה כרונית אשר גורמת לפגיעה בייצור הדמעות, וכתוצאה מכך לגירויים ואי-נוחות בעיניים. לעיתים המחלה גורמת גם לפגיעה זמנית או קבועה בראיה. על פי הערכות עדכניות שבידי כן-פייט, רק בארה"ב ישנם למעלה מ-30 מיליון חולים הסובלים מסינדרום העין היבשה. בשוק נמצאת תרופה אחת, restasis, אשר מאושרת לשיווק בארה"ב ולא באירופה. היקף השוק הנוכחי לטיפול בסינדרום העין היבשה מוערך כיום בכ-2 מיליארד דולר, וצפוי לגדול בשיעור ניכר כאשר תיכנסנה לשוק תרופה אתית לטיפול במחלה.