חברת ביוטכנולוגיה כללית הודיעה על תחילת השלב הראשון בניסויים הקליניים לתרופת ה-Puricase, המשמשת לטיפול בשיגדון (פודגרה) קשה. השלב הראשון בניסוי ייערך על ידי המרכז הרפואי של אוניברסיטת דיוק (Duke) וינסה להעריך את הבטיחות, רמת הסבל הנדרשת ותהליך הספיגה של התרופה אצל החולה.
במהלך הניסוי ייבחנו מספר מינונים של התרופה אצל חולים ברמות שונות של שיגדון אשר הטיפול התרופתי המקובל אינו מסייע להם. שלב המחקר וההערכה של היעילות הקלינית של ה-Puricase ייערך מאוחר יותר השנה, לאחר השלמת שלב הניסוי הראשוני.
תרופת ה-Puricase מבוססת על polyethylene glycol (נוזל צמיג המכיל חומר סינתטי בשם פוליאתילן) המשולב עם האנזים Uricase, המיוצר על ידי רוב בעלי החיים אך לא על ידי בני אדם. הגורם העיקרי לשיגדון הוא הפרשת יתר של חומצה על ידי הכליות, המצטברת במפרקים וגורמת לדלקת. דלקת זו גורמת לכאבים קשים ועלולה להביא ליצירת אבנים בכליות, כמו גם לגרימת נזק לכליות עצמן. בביוטכנולוגיה מסרו כי הטיפולים הקיימים היום לשיגדון הוכחו לעתים כלא יעילים, וכאלו העשויים לגרום אף לתגובות אלרגיות חריפות המסכנות חיים.
לפני שנה, בפברואר 2001, קיבלה ביוטכנולוגיה מעמד של "תרופה יתומה" עבור ה-Puricase לטיפול בחולי שיגדון שהטיפול הקונוונציונלי הוכח כלא יעיל עבורם. בארה"ב בלבד מוערך מספר חולי השיגדון ב-32 אלף חולים. בהתבסס על ניסויים שנערכו בבעלי חיים, התרופה אמורה למנוע הפרשת חומצה עודפת מגוף החולים ולהפוך אותה לחומר מסיס יותר.
סים פאס, מנכ"ל ויו"ר ביוטכנולוגיה כללית, אמר עם פרסום ההודעה כי "אנו שמחים מאד להתחיל בשלב הניסויים הקליניים בבני אדם של ה-Puricase, ואנו מצפים להתחיל בשלב מחקר היעילות הקלינית של התרופה כבר במהלך השנה".
מניית ביוטכנולוגיה כללית, הנסחרת בבורסת הנאסד"ק, יורדת ב-1.1% ל-8 דולרים.
ביוטכנולוגיה כללית הודיעה על השלב הראשון בניסויים הקליניים בתרופת ה-Puricase לטיפול בשיגדון
נטע יעקבי
4.2.2002 / 17:34