קמהדע נכנסת לתחום סכרת נעורים: תפתח התוויה חדשה לתרופת הדגל GLASSIA

חברת , נכנסת לתחום הסכרת ונערכת לקראת ניסוי קליני (שלב i/ii) לתרופת הדגל של החברה glassia. עד כה שימשה התרופה לטיפול בחולים שסבלו ממחסור בחלבון aat. כעת מתכוונת החברה לבחון את יעילות התרופה לטיפול בכסכרת נעורים (diabetes type 1). בתגובה להודעה מוסיפה המניה כ-2.5% לערכה במסחר בתל אביב.



הניסוי הצפוי להתחיל כבר במחצית הראשונה של שנת 2011 בישראל לאחר קבלת אישורים רגולטוריים נדרשים, ויכלול, בשלב הראשון, כ-20 חולים. במסגרתו, ייבדקו מדדי בטיחות ויעילות ראשוניים של תרופת glassia, שאושרה לפני מספר חודשים לשיווק על ידי ה-fda לטיפול במחלת החסר הגנטי של חלבון ה-aat ונמכרת כיום בארה"ב במיליוני דולרים.



הפיתוח של תרופת הדגל מתבסס על איכות התוצאות של המחקרים המקדימים והפוטנציאל הכלכלי הגלום בטיפול במחלת סכרת נעורים. בחברה מציינים כי בשנים האחרונות נערכו מספר מחקרים התומכים ברעיון של טיפול עם חלבון האלפא-1 אנטי טריפסין (aat) במחלת הסכרת לפיהם יש לתרופת ה-aat יכולת לעכב את התפתחות המחלה ולעצור את הרס התאים המפרישים אינסולין המצויים בלבלב.



במספר מחקרים נראה כי חיות החולות בסכרת החלימו, באחוזי הצלחה גבוהים, בנוכחות חלבון אלפא 1, וכי חיות להן ניתן החלבון, מבעוד מועד, כלל לא פיתחו את המחלה.



כמו כן, בחברה מסבירים כי לפי האגודה לסכרת נעורים, בישראל ישנם כ-50 אלף חולים וכל שנה מאובחנים כ-200 חולים חדשים. לפי האגודה לסכרת נעורים בארה"ב, מספר החולים בסכרת נעורים במדינה בעלת פוטנציאל שיווקי הגבוה בעולם מוערך בכ-3 מיליון וכל שנה מאובחנים כ-30 אלף חולים נוספים. לפי המרכז לבקרת מחלות האמריקאי (cdc) בעולם יש יותר מ-10 מיליון חולים בסכרת סוג 1 ומאובחנים כל שנה יותר מ-100 אלף חולים חדשים.



דוד צור, מנכ"ל קמהדע: "אנו מקווים להביא לפריצת דרך עולמית בתחום הטיפול והריפוי של סכרת נעורים. המחקר המדעי בנושא, כמו גם איכות התוצאות הפרה קליניות עד כה, מעודדים מאוד. קמהדע מתכוונת לפרסם דו"ח ביניים של הניסוי בתחילת 2012 ודו"ח סופי במהלך 2012. החברה נשארת מחויבת ונאמנה לחולי האלפא 1 ועל כן יתבצע הניסוי במקביל להמשך פיתוח הדור הבא של מוצר הדגל של קמהדע, ה-aat באינהלציה, שיוביל את החברה לאופק עסקי חדש וגדול".



תרופת הדגל, גלאסיה, מופצת כיום בארה"ב באמצעות חברת בקסטר.