בריינסטורם קיבלה בלעדיות לשבע שנים מה-FDA

>> חברת הביוטכנולוגיה בריינסטורם, שבשליטת חיים ליבוביץ' וג'קי בן זקן, עשתה צעד חשוב לקראת קבלת אישור מרשות התרופות האמריקאית (fda) לטיפול שהיא מפתחת. ל-themarker נודע כי בריינסטורם, המפתחת טיפול באמצעות תאי גזע לחולי ניוון שרירים, קיבלה מה-fda מעמד של תרופת יתום.



מעמד של תרופת יתום ניתן לתרופות שמפותחות עבור 200 אלף חולים לשנה או פחות בארה"ב, ומציגות יתרונות טיפוליים משמעותיים ביחס לטיפולים קיימים. המעמד מעניק בלעדיות של שבע שנים בשיווק התרופה בארה"ב ובכך חוסם שיווק של תרופה דומה, וכולל הטבות פיננסיות, כמו בתמיכה בניסויים קליניים משלימים עד לסכום של 1.6 מיליון דולר.

ההטבה המשמעותית והרלוונטית ביותר לחברה במעמד זה היא זרוז התהליך הרגולטורי לבדיקת תוצאות הניסוי השלישי והמכריע ותהליך אישורה של התרופה. יתרון אחר שכרוך במעמד זה הוא היכולת להגיש את הבקשה הסופית לקבלת אישור fda גם בצורה חלקית, ולא רק לאחר השלמת עיבוד התוצאות.



בריינסטורם נסחרת בניו יורק לפי שווי שוק של 28 מיליון דולר, לאחר שמנייתה איבדה 9% בשנה האחרונה, ומתכננת הנפקה בבורסה המקומית. בשנה האחרונה רשמה מניית החברה ירידות, אך בחודש האחרון זינקה ב-65% - ללא סיבה נראית לעין.



בשבוע שעבר דיווחה החברה כי קיבלה השקעה של 250 אלף דולר מאיש עסקים ישראלי שביקש להישאר אלמוני, לפי שווי הגבוה בכ-30% ממחיר מניות החברה בשוק. תאי גזע נחשבים לדבר החם הבא בקהילה הרפואית הבינלאומית, וכפריצת הדרך הגדולה ביותר לריפוי מחלות אחרי אנטיביוטיקה. הייחוד של בריינסטורם הוא השימוש בתאי גזע בוגרים שבאמצעותם היא מנסה להתמקד במחלת ניוון שרירים (als), בניגוד לשימוש הנפוץ יותר בתאי גזע עובריים.



הטיפול שמפתחת כעת בריינסטורם מיועד למחלות שהמכנה המשותף שלהן הוא ניוון של תאי עצב, דוגמת פרקינסון, הנטינגטון, ופגיעות שונות בעמוד השדרה ומבוסס על פטנט של הפרופסורים דני אופן ואלדד מלמד. במסגרת הטיפול, מבודדים תאי גזע ממוח העצם של החולה עצמו, ולאחר טיפולים, ריבויים והפיכתם לתאי עצב במעבדה, הם מוזרקים בחזרה לחולה ואמורים לעכב ואף לבלום את המשך הניוון. בשנתיים האחרונות קיבלה החברה החלטה להתמקד בטיפול ב-als, מחלה הנחשבת חשוכת מרפא.



באוקטובר האחרון קיבלה החברה את קיבלה את אישור משרד הבריאות הישראלי לתחילת ביצוע ניסויים בבני אדם, לתרופה בחולי ניוון שרירים סופני, והיא צפויה להתחיל בהם בשבועות הקרובים, בבית החולים הדסה עין כרם בירושלים.