תוצאות ביניים חיוביות בניסוי בתרופת הדגל של קמהדע לטיפול בנפחת תורשתית

חברת ממשיכה להתקדם לקראת קבלת אישור לתרופת הדגל שלה, aat, לטיפול במחלת נפחת תורשתית (אמפיזמה). החברה פירסמה את תוצאות הביניים של השלב השלישי של הניסוי בבני אדם (קליני) ב-aat באמצעות משאף. התרופה הדגימה באופן עקבי נתוני בטיחות וסבילות מצויינים, על פי מידע שנאסף מעשרות חולים ב-13 החודשים מאז תחילת הניסוי. הדו"ח מכיל כמות מידע משמעותית אודות בטיחות התרופה ותוספת בנושא בטיחותה למידע שהופק בשלבי הניסוי הקודמים.



קמהדע עורכת את הניסוי במספר אתרים באירופה, כולל גרמניה, הולנד, אנגליה, דנמרק, אירלנד וסקוטלנד, במטרה לבדוק את בטיחותה ויעילות של התרופה. החברה מעריכה שבכפוף להצלחת הניסוי יושלם רישום התרופה בהליך מזורז, שנגזר מהעובדה שהתרופה קיבלה מעמד של תרופת יתום. מעמד זה ניתן בארה"ב לחברות שמפתחות תרופות לאוכלוסייה של פחות מ-200 אלף חולים, ומבטיח בלעדיות של 7 שנים בשיווק התרופה, כלומר הימנעות ממתן אישור לתרופה אחרת שמיועדת להתוויה דומה.



מחלת נפחת תורשתית היא מחלה גנטית שאינה ניתנת לריפוי, שנובעת מחסרון בחלבון אלפא 1. המחלה מתאפיינת בדלקת כרונית, שמובילה להרס רקמת הריאות ולירידה בפעילותן בעיקר בעומק הריאה, ועלולה לגרום למותו של החולה. הטיפול הניתן כיום למחלה הוא תוספת של החלבון שמונע את הידרדרות המחלה. קמהדע מנהלת כיום באירופה את השלב השלישי והמכריע של הניסויים בבני אדם בתרופה למחלה במתן במשאף. הניסוי יכלול 200 חולים, מהם גויסו עד כה ככל הנראה 80 חולים, וצפוי להסתיים במחצית 2012.



היתרונות במתן התרופה באמצעות במשאף הם בכך שהיא מגיעה ישירות לאתר המחלה, וכן ניצול יעיל של כושר הייצור לעומת התרופה בעירוי, שכן מתן במשאף מאפשר השגת תועלת קלינית זהה באמצעות שימוש ב-25% מכמות חומר הגלם הנדרש בעירוי.



על פי הערכות יש 100 אלף חולים פוטנציאליים בארה"ב ומספר דומה באירופה, אולם רק כ-5,000 איש מטופלים בארה"ב ו-1,000 איש מאובחנים ומטופלים באירופה. היקפו של השוק בארה"ב הוא 400-500 מיליון דולר בשנה, כשקצב הצמיחה של השוק הוא 10% בשנה. היקף השוק באירופה נאמד ב-500 מיליון יורו. קמהדע החלה לשווק את glassia, התרופה למחלת נפחת תורשתית בעירוי ברבעון השלישי של 2010 באמצעות שותפות עם חברת בקסטר, והעריכה שהתחלת השיווק תגדיל את הכנסותיה ל-21 מיליון דולר ברבעון הרביעי של 2010, כלומר ב-23% יותר מהכנסותיה ב-2009 כולה, ול-35 מיליון דולר ב-2010 מניית קמהדע הגיבה לתוצאות הביניים של הניסוי בעליה של 3.3% במחזור של 9.3 מיליון שקל.