אכזבה לפרוטליקס: ה-FDA לא נתן אישור לשווק את תרופת הדגל

חברת פרוטליקס ספגה היום מכה כאשר רשות המזון והתרופות האמריקאית (fda) לא נתנה לחברה אישור לשווק את תרופת הדגל שלה uplyso עד לקבלת פרטים מידע נוסף. ה-fda מבקש מהחברה נתונים נוספים בנוגע למפרטים הכימיים והבקרה של תהליכי ייצור התרופה.



ה-fda ביקש גם לקבל מהחברה נתונים נוספים בנוגע לניסוי שהיא עורכת ושבמסגרתו חולים שטופלו בעבר בתרופה המובילה למחלת הגושה, קיבלו את התרופה שפיתחה פרוטליקס. תגובת ה-fda באה בהפתעה לפרוטליקס לאחר שהרשות האמריקאית שלחה לחברה מכתב בתחילת השבוע ובו נתנה אישור למפעל בכרמיאל.



uplyso היא תרופה למחלת הגושה - מחלה גנטית תורשתית שנובעת מחסרון באנזים שמפרק שומנים וגורם להצטברותם בטחול, בכבד, בכליות ובמח העצם. שוק התרופות למחלת גושה נשלט על ידי שתי חברות ג'נזיים האמריקאית ושייר הבריטית. היקף המכירות של התרופות למחלה הסתכם ב-865 מיליון דולר ב-2010.



פרוטליקס פיתחה את התרופה uplyso בטכנולוגיה של הנדסה גנטית של תאי גזר. החברה השלימה בהצלחה את הניסויים בשלב השלישי והמכריע בספטמבר 2009, אולם ה-fda עיכב את מתן האישור עד לקבלת נתונים נוספים בנוגע להיבטים הכימיים ובנוגע לתהליכי הבקרה של הייצור במפעלה של החברה בכרמיאל.



פרוטליקס חתמה בנובמבר 2009 על הסכם לשיתוף פעולה ייצורי ושווקי עם חברת פייזר שעל פיו היא זכאית ל-40% מהרווחים משווק התרופה. פרוטליקס דיווחה אתמול על מכירות של 21.8 מיליון דולר משווק התרופה בעיקר לברזיל. פרוטליקס נסחרת בשווי של 760 מיליון דולר.