גמידה-סל קיבלה אישור "FDA יתום" למוצר ה-StemEx לטיפול בסרטן

חברת הביו-טכנולוגיה הישראלית גמידה-סל (Gamida Cell), המתמחה בפיתוח טיפולים על בסיס תאי גזע, דיווחה היום על קבלת אישור FDA Orphan Drug למוצר ה-StemEx לטיפול בלוקמיה ובלימפומה.



אין מדובר באישור FDA רגיל לשיווק התרופה בארה"ב אלא באישור ביניים מותנה, המבטיח לגמידה-סל בלעדיות בשיווק התרופה בארה"ב למשך 7 שנים, במידה שאכן תוכיח את בטיחותה ויעילותה של התרופה בעתיד, במסגרת הניסויים הקליניים. אישורים מסוג זה ניתנים למחלות בהן שוק המטרה לא גדול מ-200 אלף חולים בשנה, ובמידה שהטיפול המוצע נותן מענה יותר טוב מהטיפול הקיים. זאת, כדי לעודד פיתוח תרופות גם למחלות שכיחות פחות.



כן הודיעה החברה רשמית על מינויה של ד"ר יעל מרגולין כמנכ"לית החדשה של החברה. מרגולין היא דירקרטורית בחברה מאז שנת 2000 מטעם קרן ההון סיכון דנאלי, בה שימשה כאחראית על ההשקעות בתחום מדעי החיים. לפני דנאלי עבדה מרגולין שבע שנים בחברת טבע במגוון תפקידי מחקר ופיתוח. מרגולין מחליפה את מנכ"ל החברה בשלוש השנים האחרונות, אהוד מרום, שעובר לנהל את מכתשים נגב.



לפני כחודש חתמה טבע על הסכם שת"פ עם גמידה-סל, במסגרת ההסכם תוקם חברה בת משותפת לפיתוח ולשיווק של מוצר ה-StemEx של גמידה-סל, המיועד לטיפול בלוקמיה ובלימפומה. טבע תשקיע בשותפות זו כ-25 מיליון דולר, מרביתם למימון השלב השלישי (Phase III) בניסויים הקליניים ב-StemEx - השלב הגדול המכריע לקראת קבלת אישור FDA מלא.



במקביל, מתכוונת גמידה-סל להתחיל בגיוס של כ-25 מיליון דולר נוספים מבעלות מניותיה, לצורך המשך פיתוח ושיווק מוצרים נוספים המבוססים על טכנולוגיות של הנדסת תאי גזע. הנהלת החברה בוחנת גיוס הכסף, או חלקו, במסגרת הנפקה בנאסד"ק.



גמידה-סל נחשבת לחברה המתקדמת ביותר בישראל ואחת המתקדמות בעולם במחקר בתחום מחקר ופיתוח טיפולים על בסיס תאי גזע. תאי גזע הם תאים ברמה הראשונית ביותר היכולים להתמיין לכל סוג של תא. תאי גזע עשויים לשמש כתחליף לתאי מוח במחלות ניווניות כקשות כאלצהיימר ופרקינסון. בנוסף, ניתן להשתמש בהם לטיפול במחלות ממאירות כגון לוקמיה ולימפומה, כיוון שלא נחשפו למחלות ולא פיתחו נוגדנים, ובכך הם מתאימים כמעט לכל סוג של דם.



גמידה-סל פיתחה טכנולוגיה להגדלה מספרית של אוכלוסיות תאי גזע תוך מניעת התמיינותם. הטכנולוגיה של גמידה-סל ניתנת ליישום בתאי גזע של דם חבל טבור, וכן בתאי גזע של כבד או לב. בנוסף, התקבלו תוצאות מבטיחות לגבי יישומה בריבוי אוכלוסיות של תאי גזע, שמקורם בעור, מערכת העצבים והלבלב. הטכנולוגיה מיושמת, כאמור, במוצר StemEx.



גמידה-סל גייסה מאז הקמתה כ-22 מיליון דולר מטבע, אלסינט ביומדיקל, ביומדיקל אינווסטמנט, קרן ההון סיכון הישראלית דנאלי ונצ'רס וקרן ההון סיכון האירופית אוריגה.